名医李东垣为金元四大家之一，生处战乱之世，民多饥馑、寒冷与精神刺激。由足疾病丛生，以治伤寒之法治之往往乏效。东垣在其历久之医疗实践中，体察此等诸因最易耗人元气，伤人脾胃。因而倡导“内伤脾胃，百病由生”之论，遵《内经》“劳者温之，损者益之。”之义，强调理脾胃，升中气，并自制补中益气汤方。
补中益气汤擅治劳倦伤脾、谷气不胜、阳气下陷阴中而发热之证，为补中益气、升阳举陷之剂：方用甘温之品升其阳气，以达阳春升生之令，其中黄芪补益肺气，肺气有权则卫护皮毛而实腠理，自汗叮止。元气不足，气促懒言，补之以人参。心火过甚，烦热内生，泻之以汁草。白术健脾，当归和血，陈皮调气。升柴以清轻之质，引发胃气上腾而复归本位。全方能益脾肺之气，散在表之寒，升下陷之阳。适用于脾肺气虚而见发热、自汗、少气懒言、体倦肢软、面咣便溏、脉洪虚软、舌淡苔白等证。亦可治疗气虚下陷之脱肛、子宫下垂、久泻、久痢、久疟及诸清阳下陷之证。故此方属于温而兼燥，补而兼升之剂。于阴虚、阳虚、阴阳俱虚，上盛下虚及肝肾精血亏损之人则犹若冰炭之不相宜矣。
清·魏玉横于《续名医类案》中持有异议：“补中益气汤为东垣治内伤外感之第一方，后人读其书者，鲜不奉为金科玉律。然不知近代病人，类多真阴不足，上盛下虚者十居八九，即遇内伤外感之证，投之辄增剧。”
上述两者之间其实并无抵牾，盖东垣制为补中益气汤，用以治疗气虚下陷之证，原不用以治疗真阴不足。东垣生活于战乱频仍之年，且地处北方，气候高燥，每易损伤脾胃而使阳陷入阴。其制此方，出于当时治疗之需要，本无可訾之处。而魏氏生于清代升平之时，处东南卑湿之地、鱼盐之乡，物阜民丰，淫欲日恣，则真阴易耗。凡此类者，固不可投补中益气，即稍涉温燥。恐亦不受。故魏氏又曰：“非此方之谬，要知时代禀赋各殊耳。”此为智者平心而论、见道之言也。
自古迄今，成方之多正不知其数者也。一方有一方之主治功能及适应证候，方本无过，全在医家之善用不善用耳。魏氏所说虽确有至理，于今临证所见，沪地自多真阴亏损、上实下虚之人。而适于用补中益气汤治疗者，仍不乏其人。然余于使用补中益气汤之过程中，体会其有如下特点：其一是现今之患者少见单纯之中气下陷病证，每常兼夹他病，气虚下陷仅为主症或主因。故此类患者处方时不可纯用补中益气汤，宜随辨证加减化裁。其二患者易见全身性气虚证候或中气不足，常难见到下陷征象。临证时务必细心体认，方不致误。其三气虚之脉可见大而无力或细软无力。气陷轻微者，脉象常常不显特殊，而气陷严重者，可见寸弱尺强之脉。
今略举病例五则，以说明补中益气汤的部分功效。
（一）益气升清，头痛可医
某商店艺徒杨女，数年来苦前额疼痛，时发时止，屡服川芎茶调散及西药不效。一日痛复增剧，相邀余治。诊见脉细苔薄，自诉略有感冒。余诊此女中气虽弱，而当时以治标为急。投疏表、祛风、止痛、化痰之剂不应，感冒亦无好转。因思患者体倦乏力是中气之衰微；额痛作止不常为气虚清阳不升使然；而感冒之药非借元气以行其药势，则药效难以发挥。故治疗之关键当益中气、升清阳以健脾胃、实腠理。投补中益气汤加白芷，两帖感冒解，头痛大减，又三帖头痛如失，后竟不复作。
按：《医宗必读》云：“头为天象，六腑诸阳之气，五脏精华之血，皆会于此。故天气六淫之邪，人气五脏之变，皆能相害。”因而头痛原因有外感，有内伤，有虚有实。而虚证之中，气虚下陷清阳不升，可见头痛作止不常，且多绵绵而痛，兼见倦怠乏力，易于感冒。上述病证即属此类，故用补中益气汤补气升清，佐白芷既除风寒又善治头痛。古方神白散用白芷、甘草、姜葱、豆豉治风寒外感，杨吉老以一味白芷为丸，治头痛如神，名曰都梁丸，已成千古名方。加入补中益气汤中，则标本兼顾而药到病除矣。
（二）升脾化饮，痰嗽能治